Aurten hasiko dute Sanfilippo sindromearen entsegu klinikoa

PlasmaTech Biopharmaceuticals Amerikako Estatu Batuetako (AEB) laborategiak aurten hasiko du Sanfilippo sindromea dutenei sendabide genetikoa eman ahal izateko entsegu klinikoa. Stop Sanfilippo Fundazioak 1,8 milioi euro bildu ditu, eta laborategiak 20 milioi euro baino gehiago zuzenduko ditu ikerketara.

Entsegu klinikoa abian jartzeko, hiru milioi euro behar dira gutxienez, eta aurten hasiko dute. AEBko haurrekin eta Gurutzetako Unibertsitate Ospitalean artatzen dituztenekin egingo dute entsegua. Stop Sanfilippo Fundazioak 1,8 milioi euro bildu ditu bi urtetan, eta laborategiak guztira 20 milioi euroko inbertsioa egingo du, hasierako fasean eta ondorengoetan, ikerketa aurrera eramateko.

Stop Sanfilippo Fundazioak ohar baten bidez jakitera eman duenez, PlasmaTech Biopharmaceuticals konpainiak Abeona Therapeutics erosi du, gaitz genetiko arraroak dituztenentzako terapia genetiko berriak ikertzen espezializatu den laborategia, hain zuzen. Azken bi urteetan, Sanfilippo sindromea duten gaixoentzako entseguak ikertzen eta garatzen aritu da.

Stop Sanfilippo Fundazioak hainbat ekimen egin ditu azken urteetan entsegu klinikoak bultzatzeko diru-laguntzak lortzeko. Fundazioaren eta laborategi horren ekarpenari esker, ikertzaileek sindrome horri aurre egiteko bidea ikertzeko modua izango dute orain.