Inician este año el ensayo clínico de afectados de Sanfilippo

El laboratorio estadounidense PlasmaTech Biopharmaceuticals iniciará este año el ensayo clínico de una terapia génica a los afectados por el Síndrome Sanfilippo. La Fundación Stop Sanfilippo ha recaudado más de 1,8 millones de euros y el laboratorio americano lo impulsará con más de 20 millones de euros.

El ensayo clínico, que requiere una inversión inicial de tres millones de euros, está previsto que comience este año con niños de EE.UU. y pacientes ingresados en el Hospital de Cruces de Barakaldo, en Bizkaia.  En dos años, la Fundación Stop Sanfilippo ha recaudado más de 1,8 millones de euros y el laboratorio americano lo impulsará en su fase actual, así como las fases posteriores, que tendrán unas necesidades de inversión futuras de más de 20 millones de euros.

Según ha explicado en un comunicado la Fundación Stop Sanfilippo, la compañía estadounidense PlasmaTech Biopharmaceuticals acaba de anunciar la compra de Abeona Therapeutics, especializada exclusivamente en el desarrollo de nuevas terapias génicas para pacientes con enfermedades genéticas raras.

Abeona llevaba investigando desde hace dos años el desarrollo de un ensayo que pruebe directamente en los enfermos del Síndrome Sanfilippo, una innovadora terapia génica que pueda posibilitar un tratamiento futuro para esta enfermedad mortal.

La Fundación Stop Sanfilippo ha recurrido a aportaciones solidarias y al desarrollo a lo largo de todo el Estado de multitud de actos solidarios para obtener fondos para ampliar este ensayo clínico. Gracias a los actos que han organizado, han logrado recaudar alrededor de 1,8 millones de euros.